Medisinsk cannabis mot epilepsi godkjent først i FDA
I sammenheng med en stadig høyere internasjonal debatt om pasienter med alvorlige former for epilepsi skal få lov til å bruke medisinsk cannabis for å håndtere tilstanden, har Food and Drug Administration nettopp offisielt godkjent et slikt medikament.
Nylig har internasjonale medier bombardert publikum med dekning av saken om en britisk mor hvis medisinsk cannabisbutikk ble beslaglagt av Storbritannias tollvesen.
Kvinnen hadde med seg cannabisolje som hun hadde med seg til Storbritannia for å hjelpe med å håndtere tilstanden til sin 12 år gamle sønn, som har en alvorlig form for epilepsi.
Striden førte til slutt til at britiske tjenestemenn gjorde et unntak for unggutten og returnerte det konfiskerte stoffet.
I USA har cannabis blitt legalisert for medisinsk bruk i noen stater, men inntil nylig hadde det ennå ikke fått Food and Drug Administration (FDA) godkjenning, som trygt i behandling eller håndtering av en gitt medisinsk tilstand.
Men mandag godkjente FDA endelig bruken av en oral cannabidiol (CBD) løsning kalt Epidiolex for behandling av to sjeldne former for epilepsi - Lennox – Gastaut syndrom og Dravet syndrom - hos pasienter i alderen 2 og eldre.
Selv om CBD er avledet fra marjiuana-planten Cannabis sativa, det induserer ikke en rus. Den “høye” er i stedet forårsaket av en annen cannabiskomponent kalt tetrahydrocannabinol (THC).
"FDA [har] støttet forskning på dette området i mange år," bemerker FDA-kommisjonær Dr. Scott Gottlieb i en offisiell uttalelse. "Men marihuana er en Schedule I-forbindelse med kjente risikoer."
Drug Enforcement Administration (DEA) hevder at stoffer i Schedule I “er definert som medisiner uten medisinsk bruk som for øyeblikket er akseptert og med stort potensial for misbruk.”
Av denne grunn spesifiserer Dr. Gottlieb at FDA trengte å se solide bevis som oppfyller strenge kriterier før de godkjenner medisiner som er avledet av cannabis for medisinsk behandling. Og Epidiolex er det første stoffet som har oppnådd disse høye standardene.
“Dette er et viktig medisinsk fremskritt. Men det er også viktig å merke seg at dette ikke er en godkjenning av marihuana eller alle dens komponenter, understreker kommisjonæren.
“Dette er godkjenning av ett bestemt CBD-medisin for en spesifikk bruk. Og det var basert på velkontrollerte kliniske studier som evaluerte bruken av denne forbindelsen i behandling av en spesifikk tilstand, ”legger han til.
Behandling for sjeldne og alvorlige epilepsier
De to tilstandene dette nye legemidlet vil behandle - Lennox – Gastaut syndrom og Dravet syndrom - er både sjeldne og alvorlige typer epilepsi hos barn.
Lennox – Gastaut syndrom starter som regel mellom 3–5 år og er preget av hyppige anfall, hvorav mange er toniske - det vil si involverer plutselig avstivning av musklene i lemmer og andre deler av kroppen.
Nesten alle barna som er diagnostisert med denne tilstanden, utvikler også utviklingshemming, og de fleste av dem trenger også hjelp til grunnleggende daglige aktiviteter.
Dravet syndrom dukker opp i det første året av barndommen, og det starter med feberkramper. Andre typer anfall oppleves også når tilstanden utvikler seg. Disse inkluderer myokloniske anfall, preget av korte, ukontrollerte muskelspasmer.
Noen barn kan også utvikle en tilstand som kalles "status epilepticus", der de får kontinuerlige anfall som krever nødintervensjon. Pasienter med dette syndromet utvikler ofte også dårlige språkferdigheter, nedsatt motorikk og hyperaktivitet, og de kan finne det vanskelig å forholde seg til andre.
"De vanskelig å kontrollere anfall som pasienter med Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom opplever har en dyp innvirkning på livskvaliteten til disse pasientene," bemerker Dr. Billy Dunn, direktør for avdelingen for nevrologiske produkter i FDAs senter. for legemiddelvurdering og forskning.
"I tillegg til et annet viktig behandlingsalternativ for pasienter med Lennox-Gastaut, vil denne første godkjenningen av et legemiddel spesielt for pasienter med Dravet [syndrom] gi en betydelig og nødvendig forbedring av den terapeutiske tilnærmingen til å ta vare på mennesker med denne tilstanden.
Potensielle risikoer og bivirkninger
Epidiolex ble testet i tre randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte studier, som viste at stoffet, når det ble tatt sammen med annen medisinering, er effektivt for å redusere hyppigheten av kramper hos pasienter med Lennox – Gastaut eller Dravet syndrom.
Bivirkninger ble også bemerket, med det vanligste: sløvhet, tretthet, nedsatt appetitt, forhøyede leverenzymer, diaré, utslett, svakhet, søvnløshet, dårlig søvn og infeksjoner.
Det skal også tas hensyn til mer alvorlige risikoer, selv om FDA bemerker at slike problemer kan oppstå i forbindelse med epilepsimedisiner. Disse risikoene kan være: selvmordstanker, selvmordsforsøk, økt aggressivitet eller agitasjon, depresjon og panikkanfall.
Leverskade er også en mulighet, selv om de rapporterte tilfellene generelt har vært milde. Likevel kan dette være en risikofaktor for mer alvorlige leverrelaterte problemer.
"Dagens godkjenning," sier Dr. Gottlieb, "demonstrerer vår forpliktelse til den vitenskapelige prosessen og samarbeidet med produktutviklere for å bringe marihuana-baserte produkter på markedet."
"Vi er fortsatt forpliktet til vår gullstandard for produktutvikling og gjennomgang," legger han til. "En slik prosess sikrer at alle nye terapier fra marihuana og dens bestanddeler er trygge, effektive og produsert til en høy og konsistent kvalitet."
"Og viktigst av alt," konkluderer FDA-kommisjonæren, "at disse produktene har vist seg å være trygge og effektive for pasienter."
