Mislykket demensmedisin får en ny sjanse
Biogen, et multinasjonalt bioteknologiselskap, og Eisai, et japansk farmasøytisk selskap, planlegger å sende inn en godkjenning for Food and Drug Administration (FDA) for et Alzheimers medisin som hadde blandede resultater i kliniske studier. Kan denne kontroversielle medisinen gi millioner av mennesker over hele verden nytt håp?
Over hele verden lever rundt 50 millioner mennesker med demens, der den vanligste formen er Alzheimers sykdom.
Forskere utvikler og tester kontinuerlig nye medisiner for å prøve å bremse, reversere eller i det minste forbedre symptomene på denne uhelbredelige tilstanden.
Likevel kommer mange nye medikamenter som forskere utvikler, aldri utover det kliniske forsøksstadiet, da de enten forårsaker for mange bivirkninger eller viser seg å være mye mindre effektive enn skaperne deres hadde håpet.
Og så er det noen medisiner som gir blandede resultater når de testes i kliniske studier. Et slikt medikament er aducanumab, som ble utviklet av forskere tilknyttet Biogen, et multinasjonalt bioteknologiselskap med hovedkontor i Cambridge, MA.
Aducanumab er et monoklonalt antistoff som skal forhindre eller bremse nevrodegenerasjon ved å fjerne giftige beta-amyloidplakk fra hjernen i de tidlige stadiene av denne tilstanden.
Biogen testet legemidlet i to fase III kliniske studier, men i mars i år bestemte selskapet seg for å stoppe testene før planlagt, etter en uavhengig gruppes vurdering om at studiene neppe ville oppfylle deres primære endepunkt.
Da det bestemte seg for å avslutte forsøkene med å vurdere dette lovende nye stoffet, tapte selskapet over $ 18 milliarder dollar, ifølge Reuters.
Nå har imidlertid Biogen kunngjort at de - i samarbeid med en partner, Eisai, et farmasøytisk selskap med base i Tokyo, Japan - har besluttet å sende inn aducanumab for FDA-godkjenning tidlig neste år.
Ny analyse avslører mer lovende resultater
I sin pressemelding forklarte Biogen at de nådde denne avgjørelsen etter å ha gjennomført sin egen analyse av datasett fra de to kliniske studiene og konsultert med FDA om funnene.
"Med en så ødeleggende sykdom som rammer titalls millioner over hele verden, er dagens kunngjøring virkelig oppmuntrende i kampen mot Alzheimers. Dette er et resultat av banebrytende forskning og er et vitnesbyrd om Biogens standhaftige vilje til å følge vitenskapen og gjøre det rette for pasienter, sier Michel Vounatsos, administrerende direktør i Biogen.
"Vi er håpefulle om muligheten for å tilby pasienter den første behandlingen for å redusere den kliniske tilbakegangen av Alzheimers sykdom og den potensielle implikasjonen av disse resultatene for lignende tilnærminger rettet mot [beta-amyloid]."
Michel Vounatsos
Teamet på Biogen forklarer at den tidligere meningsløshetsanalysen som førte til avviklingen av de to kliniske studiene faktisk hadde vært avhengig av et tidligere og mindre datasett på 1748 deltakere som hadde fullført 18 måneders behandling med aducanumab.
Nå har etterforskerne endelig analysert et større sett med data fra de to forsøkene med sent stadium, med informasjon fra 3285 deltakere, hvorav 2066 hadde fullført 18 måneders behandling med stoffet. Disse dataene, vedlikeholder Biogen, forteller en annen historie enn de som er inkludert i nytteløshetsanalysen.
"Dette store datasettet representerer første gang en fase III-studie har vist at klaring av aggregerte [beta-amyloid] kan redusere den kliniske tilbakegangen til Alzheimers sykdom, noe som gir nytt håp for det medisinske samfunnet, pasientene og deres familier," sier Dr. Anton Porsteinsson, som var hovedetterforsker.
”Det er et enormt, uoppfylt medisinsk behov, og Alzheimers sykdomssamfunn har ventet på dette øyeblikket. Jeg berømmer Biogen, FDA, det medisinske miljøet og pasientene og deres studiepartnere for deres utholdenhet i å arbeide for å gjøre dagens kunngjøring til virkelighet, ”legger han til.
Selskapet sier at det større datasettet indikerer at - i det minste i en av forsøkene - deltakere som hadde fått en høy dose aducanumab hadde 23% mindre tilbakegang i tenkeevner og også viste mindre nedgang i andre mål på kognitiv evne.
Ikke desto mindre har selskapet ikke spesifisert hva dette betyr, med tanke på deltakernes hverdag og om de lavere tilbakegangstallene utgjør en faktisk forskjell i deltakernes evne til å opprettholde selvstendige liv.
Selv om Biogens nylige kunngjøring kan gi mennesker med Alzheimers nytt håp for fremtiden, er noen spesialister fortsatt skeptiske til stoffets levedyktighet og om det vil få FDA-godkjenning.
"Levedyktigheten til en slik arkivering er ukjent, gitt de blandede resultatene. Etter vårt syn er Biogen noe desperat etter vekstdrivere [...], så det er sårt behov for en endring i fortellingen, ”kommenterer Brian Abrahams, senior bioteknologanalytiker hos RBC Capital Markets.
