Cystisk fibrose: Eksisterende medikament kan forbedre lungefunksjonen
Forskere sier at et legemiddel som allerede er tilgjengelig på markedet, kan hjelpe de som er rammet av cystisk fibrose.
Amfotericin, som er en soppdrepende medisin, kan hjelpe mennesker med cystisk fibrose med å bekjempe de kroniske bakterielle lungeinfeksjonene som har en tendens til å oppstå med denne sykdommen, ifølge en nylig studie.
"De virkelig spennende nyhetene er at amfotericin er et medisin som allerede er godkjent og tilgjengelig på markedet," sa Martin D. Burke, Ph.D., studieleder og professor i kjemi ved University of Illinois i Champaign.
Denne studien, som vises i tidsskriftet Nature, skisserer forskernes oppmuntrende funn.
Teamet brukte lungevev fra mennesker som har cystisk fibrose, så vel som dyremodeller for cystisk fibrose, for å se hvordan stoffet ville føre til endringer i vevet.
De oppdaget at amfotericin utløste endringer i lungevevet.
Disse endringene har assosiasjoner med forbedret lungefunksjon og inkluderer gjenoppretting av pH-nivåer, økt antibakteriell aktivitet og forbedret viskositet.
I tillegg forklarte de at folk kunne administrere denne medisinen direkte i lungene, noe som skulle redusere bivirkningene.
Kort sagt cystisk fibrose
Cystisk fibrose er tilstede ved fødselen. De som har tilstanden har et defekt protein som påvirker cellene, vevene og kjertlene som lager slim og svette.
Med cystisk fibrose kan fortykket slim bygge seg opp i berørte organer. Dette kan føre til skade eller infeksjoner i disse områdene, noe som kan være livstruende.
Det kan også føre til betennelse som kan forårsake problemer i organer, som lungene eller bukspyttkjertelen.
Mens cystisk fibrose kan påvirke forskjellige organsystemer, som fordøyelseskanalen, kan cystisk fibrose i lungene forårsake de alvorligste komplikasjonene.
Det tykke slimet kan skape alvorlige problemer i lungene til en person, da det ikke bare forårsaker problemer med å puste, men kan også føre til kroniske bakterielle infeksjoner.
Behandling er tilgjengelig, men det fungerer ikke for alle. Dette er fordi folk har forskjellige typer muterte proteiner, og noen mennesker lager ikke proteiner i det hele tatt, noe som kan gjøre det vanskelig eller umulig for leger å behandle.
Personer med cystisk fibrose bruker ofte behandlingsteknikker som innebærer å løsne slimet og kan ha lært forskjellige måter å puste og hoste på. Noen tar reseptbelagte medisiner, for eksempel bronkodilatatorer og slimfortynnere.
Hovedmålet med behandlingen er å redusere utviklingen av lungesykdom så mye som mulig. Det er her amfotericin kan komme inn.
Hvorfor en soppdrepende medisin kan hjelpe
Prof. Burke bemerket at amfotericin har potensial til å jobbe for alle mennesker med cystisk fibrose, uansett hvilken type mutasjon de har; det kan fungere selv om proteinet er fraværende.
"I stedet for å prøve å korrigere proteinet eller gjøre genterapi - sistnevnte som ennå ikke er effektiv i lungen - bruker vi et lite molekylsurrogat som kan utføre kanalfunksjonen til det manglende eller defekte proteinet."
Prof. Martin D. Burke
Behandlingen vil være spesielt verdifull for de 10 prosent av personer med cystisk fibrose som ikke gjør det berørte proteinet i det hele tatt - for tiden svarer disse menneskene ikke på noen tilgjengelig behandling.
Forskere må gjøre mye mer forskning og utføre kliniske medisinske studier på mennesker for å validere disse funnene før leger kan tilby denne behandlingen til personer med cystisk fibrose.
