ALS: Immunceller kan redusere sykdomsprogresjonen
En ny studie gir håp for mennesker med ALS. Immunterapi kan dramatisk redusere utviklingen av sykdommen, viser det.
Den nevrodegenerative tilstanden amyotrofisk lateral sklerose (ALS) påvirker nerveceller, som kontrollerer bevegelsen av muskler, i hjernen og ryggmargen.
I ALS forverres disse cellene over tid, noe som gradvis fører til generell svakhet, problemer med å puste, snakke og svelge.
Til slutt resulterer sykdommen i fullstendig lammelse, respirasjonssvikt og død.
ALS - som også er kjent som Lou Gehrigs sykdom, oppkalt etter den berømte baseballspilleren som ble diagnostisert med sykdommen på 1930-tallet - anslås å påvirke over 20 000 mennesker i USA til enhver tid.
Videre antas det å være i overkant av 6000 mennesker i USA å motta en ALS-diagnose hvert år.
Foreløpig er det ingen kur mot ALS. Nåværende behandlinger forsinker utviklingen av sykdommen, men ikke så mye.
Food and Drug Administration (FDA) har så langt godkjent to medisiner for å behandle ALS: den ene forlenger livet med 2-3 måneder, men forbedrer ikke symptomene, og man kan bidra til å forsinke tilbakegangen i daglig funksjon.
Brytende forskning gir imidlertid nytt håp for en mer effektiv ALS-behandling. Forskere ledet av nevrolog Dr. Stanley H. Appel, meddirektør for Houston Methodist Neurological Institute i Texas, undersøkte fordelene med immunterapi for personer med denne tilstanden.
Mer spesifikt injiserte teamet en type immun T-celler kalt regulatoriske T-celler (Tregs) i tre ALS-pasienter. Dette er første gang denne behandlingen er undersøkt hos mennesker.
Resultatene ble publisert i tidsskriftet Nevroimmunologi og nevroinflammasjon.
Studerer rollen som Tregs i ALS
Tregs hjelper til med å avverge betennelsen som karakteriserer ALS og fremskynder progresjonen av sykdommen.
"Vi fant," bemerker Dr. Appel, "at mange av ALS-pasientene våre ikke bare hadde lave nivåer av Tregs, men også at deres Tregs ikke fungerte skikkelig."
Forskerne antok altså at økning av nivåene av Tregs hos tre ALS-pasienter ville redusere sykdommen.
"Vi trodde at forbedring av antall og funksjoner av Tregs hos disse pasientene ville påvirke hvordan sykdommen deres utviklet seg," sier Dr. Appel.
Deltakerne gjennomgikk en prosedyre kjent som leukaferese. Ofte brukt til å behandle pasienter med leukemi, innebærer leukaferese å ta ut pasientenes blod og "filtrere" det ut gjennom en spesiell maskin som skiller de hvite blodcellene fra de røde.
I dette tilfellet separerte forskerne Tregs fra de røde blodcellene og utvidet dem ex vivo. Etter det ble de røde blodcellene returnert til blodstrømmen.
Forskerne la merke til at når det gjaldt pasienter hvis Tregs ikke fungerte ordentlig, kom de tilbake til normal når cellene var utenfor kroppen.
Gjennom studien fikk pasientene åtte Treg-injeksjoner, og sykdomsutviklingen deres ble vurdert ved hjelp av to forskjellige ALS-progresjonskalaer.
‘Fra en dødsdom til en livstidsdom’
Første studieforfatter Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., en Houston Methodist-nevrolog, nærmere informasjon om forskningen og rapporter om funnene. Han sier: "En person har omtrent 150 millioner Tregs som sirkulerer i blodet til enhver tid."
"Hver dose Tregs gitt til pasientene i denne studien resulterte i en økning på 30 til 40 prosent over normale nivåer," legger Dr. Thonhoff til.
"Som vi trodde, viste resultatene at det var trygt å øke Treg-nivåene," sier Dr. Appel. Dr. Thonhoff legger til: "Senking av sykdomsprogresjon ble observert under hver runde med fire Treg-infusjoner."
"Det som overrasket oss," fortsetter han, "var at utviklingen av ALS reduserte dramatisk mens de mottok infusjoner av riktig fungerende Tregs."
“Mitt håp er at denne forskningen endrer ALS fra en dødsdom til en livstidsdom. Det vil ikke kurere en pasients sykdom, men vi kan gjøre en forskjell. "
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff er også veldig fornøyd med resultatene, og han er håpfull om fremtidige terapier. Han sier: "Det kreves større studier for å avgjøre om det er en effektiv behandling, men som kliniker og forsker som spesialiserer seg i ALS, er jeg veldig spent på håpet disse første funnene gir."
