Ny behandling under prøve kan gjenopprette hjerneceller i Parkinsons
En serie kliniske studier har testet en eksperimentell behandling for Parkinsons sykdom som bruker en ny tilnærming: administrering av legemidlet rett inn i hjernen via implanterte porter. De ledende forskerne mener dette kan være en ”gjennombrudd” terapeutisk strategi for nevrologiske tilstander.
I en ny serie studier som kulminerte med en åpen prøveversjon (hvor deltakerne var klar over hvilken behandling de ville motta), har forskere begynt å teste effektiviteten av en ny behandling - og leveringsmåte - for Parkinsons sykdom.
Et stort team av forskere fra forskjellige institusjoner over hele Storbritannia og Canada, inkludert University of Bristol og Cardiff University i Storbritannia, og University of British Columbia i Vancouver, Canada, utarbeidet og gjennomførte rettssaken.
I studien hadde forskerne som mål å gjenopprette nedverdigende dopaminproduserende hjerneceller hos personer som leger hadde diagnostisert med Parkinsons sykdom.
Siden dopamin er en nevrotransmitter som hjelper til med å regulere kontrollen og smidigheten i kroppsbevegelser, fører nedsatt produksjon av dopamin - på grunn av endringer i hjernecellene som frigjør det - til motoriske symptomer som kjennetegner Parkinsons sykdom.
Forskerteamet som gjennomførte den nåværende studien, bestemte seg for å prøve å rehabilitere hjernecellene ved å øke nivåene av glialcellelinjeavledet nevrotrofisk faktor (GDNF), en type protein som støtter nevronhelse.
I studien rapporterer resultatene - som vises i Journal of Parkinsons sykdom - forskerne forklarer at de ikke bare testet en ny terapi, men også en innovativ administrasjonsmetode - gjennom en port de implanterte i hodeskallen.
Veldig oppmuntrende resultater
Opprinnelig gjennomførte forskerteamet en liten pilotstudie med seks deltakere - alle som lever med Parkinsons sykdom - deres hovedmål var å fastslå om den nye terapeutiske tilnærmingen var trygg eller ikke.
Den neste fasen fikk 35 flere deltakere med Parkinsons sykdom delta i en dobbeltblind prøve da verken de eller forskerne som administrerte terapien, visste om hver hadde å gjøre med den eksperimentelle behandlingen eller placebo.
Denne studien varte i 9 måneder (40 uker), hvor teamet ga halvparten av de frivillige månedlige infusjonene av GDNF og administrerte placebo til den andre halvparten som fungerte som kontrollgruppen.
Til slutt organiserte forskerne en åpen prøve, basert på resultatene fra de tidligere testene. I denne rettssaken fortsatte frivillige som tidligere hadde mottatt GDNF å ha denne behandlingen i ytterligere 40 uker.
Samtidig hadde de som tidligere fikk placebo nå GDNF i 40 uker. "Fra oktober 2013 til april 2016 ble alle 41 pasienter som fullførte foreldrestudien, screenet for deltakelse i utvidelsesforsøket," skriver forskerne.
For å motta stoffet ble deltakerne enige om å få en spesiell port implantert i deres ferdigheter, som tillot stoffinfusjonene å nå hjernen direkte. Etter implantering fikk de frivillige i det hele tatt over 1000 legemiddelinfusjoner en gang hver 4. uke.
Da de analyserte resultatene av den første 9-måneders (40-ukers) studien, så forskerne ingen endringer i hjernen til deltakerne som hadde fått placebo. Imidlertid bemerket de at frivillige som hadde mottatt GDNF-behandlingen hadde en forbedring på 100 prosent i putamen, hjerneområdet som inneholder dopaminproduserende celler.
"Den romlige og relative størrelsen på forbedringen i hjerneskanninger er mer enn noe som er sett tidligere i studier av kirurgisk leverte vekstfaktorbehandlinger for Parkinsons," påpeker studiens hovedforsker Alan Whone.
"Dette representerer noe av det mest overbevisende beviset hittil om at vi kan ha et middel til å muligens vekke igjen og gjenopprette dopaminhjernecellene som gradvis blir ødelagt i Parkinsons," fortsetter Whone.
‘Et betydelig gjennombrudd’
Ved 18-månedersmerket, da deltakerne hadde vært på GDNF-behandlingen i enten 9 måneder eller hele 18 måneder, fant forskerne at alle hadde begynt å oppleve moderat til signifikant forbedring av sine motoriske symptomer når de sammenlignet dem med prestasjonspoengene sine før prøvelsene. Forskerne konkluderte også med at langvarig eksponering for GDNF var trygg.
Teamet advarer imidlertid om at på slutten av den åpne forsøket var det ingen signifikante forskjeller i form av symptomforbedring mellom deltakerne som hadde mottatt GDNF i 40 uker (9 måneder) og de som hadde mottatt den i dobbelt så lang periode. .
Av denne grunn hevder forskerne at de trenger å gjøre ytterligere studier, som vil vurdere hvor lenge en person skal motta behandlingen for å få mest mulig utbytte.
Likevel understreker Steven Gill, studieforfatter og designer av det innovative legemiddeladministrasjonsapparatet at de nåværende funnene antyder at denne nye terapien er helt trygg og gjennomførbar, og folk kan administrere den i lang tid.
Videre bemerker han at administrering av legemidler direkte i hjerneområder de målretter mot, har potensial til å revolusjonere terapeutiske tilnærminger til nevrologiske tilstander.
"Denne studien har vist at vi trygt og gjentatte ganger kan infisere narkotika direkte i pasientenes hjerner over måneder eller år," sier Gill.
"Dette er et betydelig gjennombrudd i vår evne til å behandle nevrologiske tilstander, for eksempel Parkinson, fordi de fleste medisiner som kan virke, ikke kan krysse fra blodet til hjernen på grunn av en naturlig beskyttende barriere."
Steven Gill
