Stamcelletransplantasjon bremser MS-progresjonen
En foreløpig klinisk studie viser at stamcelletransplantasjon, sammen med en tålelig dose cellegift, er trygg og mer effektiv for å bremse multippel sklerose enn andre eksisterende terapier.
Multippel sklerose (MS) er en kronisk nevrodegenerativ tilstand som rammer rundt 400 000 individer i USA og over 2 millioner mennesker over hele verden.
I følge den nye kliniske studien har 85 prosent av disse menneskene såkalt tilbakefall-MS. Dette betyr at symptomene deres ofte forverres under oppblussingsperioder, men de veksler også med remisjonsfaser.
I MS gjenkjenner ikke kroppens immunsystem sitt eget sentralnervesystem, så det angriper myelin, den beskyttende kappen rundt nervecellene.
Selv om det ikke er noen kjent kur for MS, inkluderer nåværende behandling såkalte sykdomsmodifiserende terapier, som interferoner, glatirameracetat eller monoklonale antistoffer, som reduserer betennelse og reduserer sykdommen.
Imidlertid er disse terapiene ikke helt effektive. Den siste studien bemerker også at etter 2 års behandling har mellom 30 og 50 prosent av menneskene "ingen bevis for sykdomsaktivitet." Etter 4 års behandling faller dette til 18 prosent.
Denne nye forskningen antyder at stamcelleterapi kan være en mer effektiv måte å bremse sykdommens progresjon på.
Rettssaken ble ledet av Dr. Richard K. Burt, fra divisjonen for immunterapi ved Northwestern University Feinberg School of Medicine i Chicago, IL. Teamet satte seg for å sammenligne effekten av stamcelletransplantasjon med konvensjonell sykdomsmodifiserende behandling på MS-progresjon.
Dr. Burt og hans kolleger publiserte resultatene av rettssaken deres i tidsskriftet JAMA.
Stamcelletransplantasjon 'mer effektiv'
Som Dr. Burt og hans kolleger forklarer i sin artikkel, har "hematopoietisk stamcelletransplantasjon" som mål å eliminere "autoreaktive" lymfocytter - en av hovedtypene av immunceller i menneskekroppen - og "starte et nytt immunsystem på nytt i et ikke- betennelsesmiljø. ”
Ifølge papiret har tidligere casestudier funnet at 70 prosent av de som hadde nytte av en stamcelletransplantasjon, opplevde sykdomsfri remisjon i 4 år.
For den nåværende studien rekrutterte forskerne 110 pasienter fra fire medisinske sentre over hele USA mellom 2005 og 2016.
Forsøksdeltakerne var 18–55 år gamle og hadde "svært aktiv" tilbakefall-MS.
Dr. Burt og team tildelte tilfeldig disse deltakerne til enten å motta sykdomsmodifiserende behandling, som anbefalt av nevrologen, eller stamcelletransplantasjon.
Den andre gruppen mottok en stamcelletransplantasjon i et "ikke-myeloablativt regime", noe som betyr at de også fikk en lavere, mer tålelig dose cellegift.
Hovedutfallet som ble overvåket av forskerne var sykdomsprogresjon. De undersøkte også deltakernes nevrologiske funksjonshemning, deres livskvalitet, tilbakefallstid og bevis på sykdomsaktivitet.
Samlet sett var stamcelletransplantasjon "mer effektiv enn sykdomsmodifiserende behandling for pasienter med tilbakevendende MS," rapporterer forskerne. Stamcellebehandling resulterte i "lengre tid til sykdomsprogresjon."
Terapien forbedret også andre utfall, inkludert deltakernes daglige funksjon, livskvalitet og nevrologiske funksjon.
Imidlertid er det behov for ytterligere forskning for å gjenskape disse funnene og for å vurdere langsiktige resultater og sikkerhet, advarer forskerne.
"Så vidt vi vet," skriver de, "er dette den første randomiserte studien av [stamcelletransplantasjon] hos pasienter med tilbakevendende remitterende MS."
